血友病在研新药两项3期研究取得良好结果
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时间： 2017-06-28 09:25:02
罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）公司，今天宣布3期HAVEN 1研究（成人和青少年患者）的主要分析数据，以及3期HAVEN 2研究（儿童患者）的临床中期分析数据取得良好结果。这两项研究评估了每周一次皮下施用emicizumab单抗预防治疗含有抑制性因子VIII的A型血友病病人，数据将于7月10日在德国柏林举行的第26届国际血栓和止血协会（ISTH）会议上公布。
A型血友病是一种遗传性严重疾病，病人血液不能正常凝块，导致不受控制并且经常是自发性的出血事件。以美国数据为例，血友病影响约20000人，其中A型血友病是最常见的形式，而且大约50-60％的患者群体发展到了疾病的严重阶段。A型血友病病人缺乏或没有足够的因子VIII凝血蛋白。当身体发生出血事件时，健康人体内的因子VIII能有效将凝血因子IXa和X汇集在一起，这是形成血块进而止血的关键步骤。随着病情严重程度的恶化，A型血友病患者可能频繁出血，尤其是在关节或肌肉组织中。这些出血事件引起重大健康问题，因为它们经常引起疼痛，并可导致慢性肿胀、组织畸形、运动能力下降和长期关节损伤。除了影响病人的生活质量外，如果流血进入大脑等重要器官，可能会危及生命。治疗A型血友病过程中的严重并发症是病人会在体内发展出因子VIII替代疗法的抑制因素。这些抑制物是由身体免疫系统产生的抗体，其结合替代因子VIII并阻断了它的治疗功效，于是病人很难达到足以控制出血的因子VIII水平。
1984年，基因泰克的科学家们率先克隆重组因子VIII。20多年来，基因泰克逐步致力于为血友病患者提供创新的治疗方案。Emicizumab是一种在研双特异性单克隆抗体，旨在汇集因子IXa和因子X到一起，激活天然凝血级联所需的蛋白质，并恢复血液凝固过程。Emicizumab单抗可以每周一次通过皮下注射即用型溶液进行给药。
3期HAVEN 1研究比较了emicizumab单抗预防与按需（无预防，仅情景性使用）使用和预防性使用旁路药物（BPA）在具有抑制因子VIII的A型血友病成年和青少年中的功效。主要终点为处理性出血，与BPA按需治疗相比，emicizumab预防治疗显著降低出血率达87％（RR [风险率]=0.13，p<0.0001）。经过31周的中位观察时间后，接受emicizumab单抗治疗的患者中有62.9％的患者出现了零出血，而接受按需BPA的患者则为5.6％。另外，结果还显示25周测量的健康相关生活质量（HRQoL）有统计学显著和临床意义上的改善。
来自HAVEN 1研究的积极结果与来自接受emicizumab预防治疗12岁以下A型血友病儿童的单臂HAVEN 2研究的临床结果一致。在中位观察时间为12周后，研究显示，接受emicizumab单抗的19名儿童中只有1名报告了出血事件。没有报告的关节或肌肉出血。数据还表明，与成人和青少年血液中emicizumab单抗水平相比，依照儿童血液中的emicizumab单抗水平（药代动力学），同样剂量的emicizumab适用于儿童。
我们衷心祝愿emicizumab能够早日获批上市，造福全球各个年龄阶段的A性血友病患者。
