NEJM：基因疗法治疗血凝疾病展现新潜力
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时间： 2017-12-11 09:40:01
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根据最近的一项临床试验，基因疗法已经成功地缓解了10名患有血友病的患者的各种症状，该结果能够为患有上述疾病的患者提供一次性根治的治疗希望。
血友病的发生主要是由于人体缺乏一种合成凝血因子的基因导致的，对于这些人群来说，一点小小的创伤都有可能是致命的。该基因疗法能够通过病毒感染的方式将缺失的关键基因导入患者体内，进而诱导产生凝血因子。
该研究发表在最近一期的《New England Journal of Medicine》杂志上，在该研究中，10名患者接受了上述疗法。结果显示，治疗后一年内相比治疗前一个月，患者的出血情况得到了大幅减轻。其中九名患者不再需要凝血因子治疗，另外一名患者的治疗需求也大幅降低，此外，该疗法并没有给患者带来任何负面效应。
当然，该疗法能够维持的时间仍较短，平均一年而已。其原因在于一些导入新基因的细胞难以在复制之后保留上述基因，因此这一效果可能会随着时间流逝而减弱。不过，在其他人群以及以狗为实验对象的研究中，该疗法的治疗效果能够维持12年之久。
当然，该疗法目前仍旧是实验性的，而且其最终的成本仍旧未知，但凝血因子疗法目前对于每名患者来说每年需要花费20万美元，成本十分高昂。在另外一项研究中，13名患者接受了另外一种类型的基因疗法，结果显示其出血情况得到了显著地改善。
